DNA和RNA编辑可以治愈多达15,000种疾病

夏普 2019-06-22 13:132199文章来源:安徽快三综合走势作者:安徽快三综合走势

麻省理工学院和哈佛大学的科学家发现了两种基因编辑技术来修复导致囊性纤维化和杜氏肌营养不良等疾病的突变。 这两种疾病,以及大约一半的人类遗传性疾病都是由人类基因组中单个字母突变引起的,其中一个“A”出现在应该有“B”的地方。 新开发的基因编辑系统可以靶向我们的DNA或RNA的最小单位来消除导致囊性纤维化的突变。 一个系统编辑基因组本身的DNA,而另一个靶向RNA,它传递用于制造蛋白质的遗传信息。 编辑系统在活细胞中起作用,如果研究人员能够找到安全有效地将它们传递给人类患者的方法,它们可用于逆转导致超过15,000种遗传疾病的突变。 DNA和RNA含有四种基本成分:腺嘌呤胸腺嘧啶,鸟嘌呤和胞嘧啶。 纤维化是由遗传性基因突变引起的,导致肺部和消化系统产生异常粘液。 厚度超过正常的粘液积聚并阻塞呼吸道。 这种疾病很罕见,每年在美国影响约20万人。 它可以通过呼吸机,吸入器和药物进行管理,但受其影响的一些人最终将需要肺部移植。 囊性纤维化无法治愈,可能是致命的。 什么是CYSTIC FIBROSIS?囊性纤维化是一种无法治愈的遗传性疾病,影响全世界大约70,000人。 有缺陷的基因导致电波中粘液积聚,随着时间的推移越来越难以呼吸。 粘液还会阻断消化酶的自然释放,这意味着身体虽然健康的人自然咳嗽,但CF患者不会发生这种情况。 最终,肺功能消耗到患者需要双肺移植才能存活的程度。 如果基因组中只有“G”,疾病的受害者有“A”,就可以预防或纠正囊性纤维化。 利用麻省理工学院和哈佛大学广泛研究所的新基因编辑技术,科学家们可以改写这一部分。 由David Liu博士领导的创建DNA基因编辑器的研究小组称他们的突破是一种“分子机器”。 他们的基因编辑系统在技术上被称为腺嘌呤基因编辑器,或者ABE。 ABE中的'A'是'腺嘌呤',是我们基因组中最小元素的四种化学碱基之一。 腺嘌呤总是与胸腺嘧啶配对,鸟嘌呤总是与胞嘧啶配对。 三十亿的顺序和重复这些对--AT和GC - 贯穿整个基因组代码,关于我们的一切。 但是,系统的简单性意味着一个错误的字母可以抛弃我们的重要部分。

ABE瞄准'A',腺嘌呤,并重新排列其原子至把它变成鸟嘌呤。 因此,如果基因组中存在不正确的AT碱基对,ABE可以将其重置为GC。 刘博士和他的实验室已经创建了BE4,它是基础编辑器的第二个改进版本,用于将GC碱基对转换为AT碱基对。 这些基因编辑器为科学家提供了重写基因组中任何突变碱基对的卓越能力。 什么是CRISPR-CAS9 CRISPR-Cas9是在细菌中发现DNA的精确编辑工具。 首字母缩略词代表“Clustered Regularly Inter-Spaced Palindromic Repeats”。 该技术涉及DNA切割酶和小标签,告诉它通过编辑这个标签,科学家能够将酶靶向DNA的特定区域,并在任何他们喜欢的地方进行精确切割。 它已被用来“沉默”基因 - 有效地将它们关闭。 当细胞机器修复DNA断裂时,它会移除一小段DNA。 这样,研究人员就可以精确地关闭基因组中的特定基因。 之前用于编辑负责β-地中海贫血症状的HBB基因。 基因编辑是CRISPR技术的发展,它使科学家能够更有效地靶向和编辑基因组,由Feng Zheng博士和他在Broad研究所的实验室开发。 CRISPR可以在基因组中进行切割,而郑博士的最新技术,REPAIR基本上是相同的,但对于RNA 。

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